‌作用机制‌：通过慢病毒载体将正常ARSA基因导入患者自体造血干细胞，恢复芳基硫酸酯酶A活性，阻止神经退行性病变。‌

药品 血友病 bluebird 肌萎缩蛋白 逆转录病毒载体 2025-10-22 00:03  4

Avidity Biosciences今日宣布，其在研疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）在EXPLORE44和EXPLORE44-OLE试验中取得了积极的新数据。分析显示，持续接受del-zota治疗一年的杜氏肌营养不良症（D

药明康德 mrna 基线 行走者 肌萎缩蛋白 2025-09-11 07:17  7