肌萎缩蛋白科幻影视

展现“史无前例”疗效！突破性疗法亮眼数据公布，上市申请递交在即

Avidity Biosciences今日宣布，其在研疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）在EXPLORE44和EXPLORE44-OLE试验中取得了积极的新数据。分析显示，持续接受del-zota治疗一年的杜氏肌营养不良症（D

Dyne Therapeutics公司今日宣布，美国FDA已授予在研疗法DYNE-251突破性疗法认定，用于适合外显子51跳跃治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。该认定的授予基于正在进行的DELIVER临床试验的数据。Dyne已完成DELIVER试验注册性扩

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病。患者编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩，最终预期寿命很少超过40岁。近期，由昆士兰大学领导的研究团队报告了一种潜在的新型小分子PK007，其可在DMD进展早期用于

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病。患者编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩，最终预期寿命很少超过40岁。近期，由昆士兰大学领导的研究团队报告了一种潜在的新型小分子PK007，其可在DMD进展早期用于

近期，一款治疗皮肤病的基因疗法ZEVASKYN™以310万美元（约2200万元）的天价获批上市，单次治疗费用相当于一线城市一套豪宅的价格，而这仅是“天价药”冰山一角：全球最贵药物TOP10中，基因疗法霸占9席，价格从212万到425万美元不等，专攻罕见遗传病。